TUDCA-ALS (Phase-3-Studie)

Studientitel: Sicherheit und Wirksamkeit von Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA) als Zusatztherapie bei Patienten, die an amyotropher Lateralsklerose (ALS) leiden.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie.

Therapiesubstanz:      Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA) 1g (4 Kapseln) 2x/Tag

                                   Kontrolle: Placebo 4 Kps. 2x/Tag

                                   TUDCA 2g/Tag oder Placebo im Verhältnis 1:1

Studienziel: Vorherige Studien zeigen, dass TUDCA eine neuroprotektive Wirkung (Schutzwirkung für Nervenzellen und Nervenfasern) hat.

Behandlungsdauer: Innerhalb von 18 Monaten sind 9 Termine im Studienzentrum vorgesehen.

Stand der Rekrutierung: Rekrutierung abgeschlossen

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ROCK-ALS (Phase-2-Studie)

Studientitel: Hemmung der Rho Kinase (ROCK) mit Fasudil zur verlaufsmodifizierenden Behandlung der ALS
Therapeutisch explorative, doppelblinde, Dosis findende, randomisierte, placebokontrollierte, internationale, multizentrische, prospective, interventionale Studie der Phase-2a.

Therapiesubstanz: Fasudil IV

Studienziel: Es soll untersucht werden, ob die Gabe von Fasudil eine Verlangsamung des Nervenzelluntergangs bewirkt und dadurch eine neuroprotektive bzw. verlaufsmodifizierende Wirkung hat

Behandlungsdauer:    Fasudil IV als Kurzinfusion (intravenös) 2x/Tag über 21 Tage (täglich morgens und abends)
Arm A: 30 mg (2 x 15 mg)
Arm B: 60 mg (2 x 30 mg)
Arm C: Placebo (2xPlacebo)
Nach der 21 tägigen Behandlungsphase, 3 weitere Besuche (nach 3 Wochen, 3 Monaten, 6 Monaten) ohne Medikation

Stand der Rekrutierung: Einschluss in die Studie jeder Zeit möglich

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Biogen 233AS101 (Phase-3-Studie); nur ALS-Patienten mit SOD1-Mutation

Studientitel: Eine Studie zur Evaluierung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von BIIB067 verabreicht an Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose und bestätigter SOD1-Mutation, eine randomisierte, plazebokontrollierte Doppelblindstudie der Phase 3 mit anschließender open-label Erweiterungsphase

Therapiesubstanz:

Antisense-Oligonukleotid (BIIB067); Part C 100 mg 8 x intrathekal injiziert

Kontrolle: Plazebo 8 x intrathekal injiziert

Verhältnis BIIBO67/Plazebo 2:1

Studienziel: Es soll die Verträglichkeit des Prüfmedikaments bei SOD1-ALS-Patienten untersucht werden und ob das Prüfmedikament die Gesamtmenge des SOD1-Eiweißes reduzieren kann, sowie das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen kann

Behandlungsdauer: Innerhalb von ca. 32 Wochen 10 Termine im Studienzentrum

Stand der Rekrutierung: Rekrutierung abgeschlossen

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Pegcetacoplan APL2-ALS-206 (Phase-2-Studie)

Studientitel: Eine randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von APL-2 (Pegcetacoplan) bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Therapiesubstanz:     Pegcetacoplan 1080 mg s.c. 2x/Woche
            Kontrolle: Placebo s.c. 2x/Woche
            Pegcetacoplan/Placebo im Verhältnis 2:1

Studienziel: Es soll untersucht werden, ob der Komplement C3-Inhibitor Pegcetacoplan die Degeneration von Motoneuronen verlangsamen kann.

Behandlungsdauer: Innerhalb von ca. 52 Wochen sind 7 Termine im Studienzentrum vorgesehen und 13 Telefonvisiten. Anschließend Open-label Erweiterungsphase über 52 Wochen

Stand der Rekrutierung: Rekrutierung abgeschlossen

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Edaravone MT-1186-A02 (Phase-3b-Studie)

Studientitel: Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde Phase-3b-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von oral verabreichtem Edaravone über einen Zeitraum von 48 Wochen bei Patienten mit Amyotopher Lateralsklerose (ALS)

Therapiesubstanz:   Gruppe 1: 0ral Edaravon 105 mg 1x/Tag in den Zyklen 1 bis 12

Gruppe 2: Oral Edaravon 105 mg 1x/Tag für 14 Tage, gefolgt von Placebo für 14 Tage in Zyklus 1, und anschließend wiederholt oral Edaravon 105 mg für 10 Tage, gefolgt von Placebo für 18 Tage in den Zyklen 2 bis 12

Gruppe 1/Gruppe 2 im Verhältnis 1:1

Studienziel: Das Fortschreiten der ALS-Symptome soll durch Edaravone verlangsamt werden: Es soll die Wirksamkeit und Sicherheit von 2 unterschiedlichen oralen Dosierungsschemata untersucht werden.

Behandlungsdauer: Innerhalb von ca. 58 Wochen 8 Termine im Studienzentrum und 8 Telefonvisiten. Anschließend evtl. Übergang in Extension Study.

Stand der Rekrutierung: Einschluss in die Studie jeder Zeit möglich

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Edaravone FAB122-CT-2001 (Phase-3-Studie)

Studientitel: Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von FAB122 bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Therapiesubstanz:  100 mg Edaravone oral 1x/Tag

                               Kontrolle: Placebo oral 1x/Tag

                               Edaravone/Placebo im Verhältnis 2:1

Studienziel: Es soll untersucht werden, ob durch die orale Einnahme von FAB122 das Fortschreiten der Erkrankung verlangsamt werden kann.

Behandlungsdauer: Innerhalb von ca. 72 Wochen sind 8 Termine im Studienzentrum und 7 Telefonvisiten vorgesehen.

Stand der Rekrutierung: Einschluss in die Studie jeder Zeit möglich

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Amylyx AMX0035 (Phase-3-Studie)

Studientitel: Eine randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von AMX0035 im Vergleich zu Placebo für eine 48-wöchige Behandlung von erwachsenen Patienten mit ALS

Therapiesubstanz:   AMX0035 (Taurursodiol und Natriumphenylbutyrat) oral 2x/Tag

                                Kontrolle: Placebo oral 2x/Tag

                                AMX0035/Placebo im Verhältnis 3:2

Studienziel: Es soll untersucht werden, ob es durch Reduzierung der Degeneration von Neuronen zu einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufs kommt, anhand der ALS-Funktionsskala (ALS-FRS).

Behandlungsdauer: Innerhalb von 48 Wochen sind 6 Termine im Studienzentrum vorgesehen und mehrere Telefonvisiten.

Stand der Rekrutierung: Einschluss in die Studie jeder Zeit möglich

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KETO-ALS

Studientitel: Wirksamkeit und Verträglichkeit von Beta-Hydroxybutyrat-Ester für Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Therapiesubstanz:   Gruppe A: Beta-Hydroxybutyrat, 3 x 20 ml KetoForce®/Tag

                                Gruppe B: Placebo, 3 x 20 ml/Tag

                                Beta-Hydroxybutyrat/Placebo im Verhältnis 1:1

Studienziel: In anderen Studien konnte gezeigt werden, dass eine Gewichtsstabilisierung sich positiv auf den Krankheitsverlauf auswirkt und mit einer deutlich verlängerten Überlebenszeit einhergeht. In dieser Studie soll der Effekt von Ketonkörpern auf den Krankheitsverlauf getestet werden. Außerdem soll untersucht werden, ob Beta-Hydroxybutyrat den Neurofilament-Leichtketten (NfL)-Serumspiegel als negativer prognostischer Biomarker bei ALS senkt.

Behandlungsdauer: Innerhalb von 6 Monaten sind 3 Termine im Studienzentrum vorgesehen und 2 Telefonvisiten.

Stand der Rekrutierung: Einschluss in die Studie jeder Zeit möglich

Fujifilm Toyama EU201

Studientitel: Eine Phase 2, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Parallelgruppen Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von T817MA evaluiert bei Patienten mit einer leichten kognitiven Beeinträchtigung oder leichter Demenz bei Alzheimer Krankheit

Therapiesubstanz: T817MA (Tabletten, oral verabreicht) hat einen möglichen Schutzeffekt gegen das Absterben von Gehirnzellen.

Zielgruppe:
Wenn Sie

·eine leichte kognitive Beeinträchtigung oder eine leichtgradige Demenz im Rahmen der Alzheimer-Krankheit aufweisen

·mindestens 50 Jahre alt sind und

·eine Begleitperson haben, die Sie bei der Studiendurchführung unterstützt und bei allen Studienbesuchen begleiten kann

können Sie unter Umständen an der EU201-Studie teilnehmen.

Studienziel: Die Sicherheit, Verträglichkeit und mögliche Wirksamkeit des neuen Medikaments T817MA im Vergleich zu Placebo (Tabletten ohne Wirkstoff) werden getestet. Die mögliche Wirksamkeit der Behandlung wird unter anderem anhand neuropsychologischer Tests gemessen.

Behandlungsdauer: Im Rahmen der Studie sind ca. zehn Besuchstermine im Studienzentrum geplant, die Dauer der Studienteilnahme beträgt insgesamt bis zu 18 Monate. Bei den jeweiligen Studienvisiten sind sowohl Gedächtnistests als auch ärztliche Untersuchungen vorgesehen.

Beginn: ab sofort

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IONIS 443139-CS1

Art der Studie: Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Medikamentenstudie

Ziel: Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit

Sponsor: IONIS

Prüfmedikament: IONIS 443139

Phase: Phase II

Zielgruppe: Personen mit der Huntington-Krankheit im frühen Stadion

Anzahl der Visiten: 18 (innerhalb eines Zeitraums von etwa 9 Monaten)

Eudra-CT No: 2015-000381-66

Stand der Rekrutierung: Rekrutierung abgeschlossen

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Enroll-HD study

Art der Studie: Beobachtungsstudie

Ziel: Erfassung von Daten zur Erforschung der Huntington-Krankheit

Sponsor: CHDI-Stiftung

Zielgruppe:     Personen     

• -mit der Huntington-Krankheit
• -die aus einer Familie mit der Huntington-Krankheit stammen
• -die nicht aus einer Familie mit der Huntington-Krankheit
• stammen und nicht das Huntington-Gen tragen (Kontrollperson)

Anzahl der Visiten: Eine Visite pro Jahr

Stand der Rekrutierung: Einschluss in die Studie jeder Zeit möglich

Studie: ARPEGGIO

Studientitel: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der oralen Einnahme von Laquinimod (0,6mg oder 1,5mg) einmal täglich bei Patienten mit primär progredienter multipler Sklerose.

Therapiesubstanz: Laquinimod 0,6 mg, 1,5 mg gegen Placebo

Zielgruppe: Patienten mit primär progredienter multipler Sklerose (PPMS) zwischen 25 und 55 Jahren

Studienziel: Der Zweck dieser Prüfung besteht darin herauszufinden, ob eine Behandlung mit Laquinimod wirksam ist, den Verlust von Hirnvolumen zu verringern und das Fortschreiten der MS zu verlangsamen.

Behandlungsdauer: 1,5 bis 2,5 Jahre

Beginn: Rekrutierung abgeschlossen

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Studie: AC-058B301

Studientitel: Multizentrische, randomisierte Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit zwischen Ponesimod und Teriflunomid bei Patienten mit einer schubförmig verlaufenden Multiples Sklerose zu vergleichen.

Therapiesubstanz: Ponesimod 20 mg vs. Teriflunomid 14 mg

Zielgruppe: Patienten mit einer schubförmig verlaufenden MS (RMS) zwischen 18 und 55 Jahren

Studienziel:  Ponesimod verhindert, dass T- und B-Zellen die Lymphknoten verlassen und somit  MS-typische Entzündungsprozesse auslösen. Es wird erwartet ein Fortschreiten der Erkrankung  zu verhindern

Behandlungsdauer: 3 Jahre

Beginn: Rekrutierung abgeschlossen

• Weiterleitung zur German ALS Study Group: hier