TUDCA-ALS (Phase-3-Studie)

Studientitel: Sicherheit und Wirksamkeit von Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA) als Zusatztherapie bei Patienten, die an amyotropher Lateralsklerose (ALS) leiden.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie.

Therapiesubstanz:      Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA) 1g (4 Kapseln) 2x/Tag

                                   Kontrolle: Placebo 4 Kps. 2x/Tag

                                   TUDCA 2g/Tag oder Placebo im Verhältnis 1:1

Studienziel: Vorherige Studien zeigen, dass TUDCA eine neuroprotektive Wirkung (Schutzwirkung für Nervenzellen und Nervenfasern) hat.

Behandlungsdauer: Innerhalb von 18 Monaten sind 9 Termine im Studienzentrum vorgesehen.

Voraussichtlicher Beginn: 07/2019

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ROCK-ALS (Phase-2-Studie)

Studientitel: Hemmung der Rho Kinase (ROCK) mit Fasudil zur verlaufsmodifizierenden Behandlung der ALS
Therapeutisch explorative, doppelblinde, Dosis findende, randomisierte, placebokontrollierte, internationale, multizentrische, prospective, interventionale Studie der Phase-2a.

Therapiesubstanz: Fasudil IV

Studienziel: Es soll untersucht werden, ob die Gabe von Fasudil eine Verlangsamung des Nervenzelluntergangs bewirkt und dadurch eine neuroprotektive bzw. verlaufsmodifizierende Wirkung hat

Behandlungsdauer:    Fasudil IV als Kurzinfusion (intravenös) 2x/Tag über 21 Tage (täglich morgens und abends)
Arm A: 30 mg (2 x 15 mg)
Arm B: 60 mg (2 x 30 mg)
Arm C: Placebo (2xPlacebo)
Nach der 21 tägigen Behandlungsphase, 3 weitere Besuche (nach 3 Wochen, 3 Monaten, 6 Monaten) ohne Medikation

Voraussichtlicher Beginn: Anfang 2019

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Biogen 233AS101 (Phase-1-Studie); nur ALS-Patienten mit SOD1-Mutation

Studientitel: Eine Placebo-kontrollierte Phase-I-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von BIIB067 in ansteigenden Einzeldosen und ansteigenden Mehrfachdosen zur Anwendung bei erwachsenen Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose.

Therapiesubstanz: Antisense-Oligonukleotid (BIIB067); Part A 1x intrathekal injiziert, Part B 5x intrathekal injiziert

Studienziel: Es soll die Verträglichkeit des Prüfmedikaments bei SOD1-ALS-Patienten untersucht werden und ob das Prüfmedikament die Gesamtmenge des SOD1-Eiweißes senken kann

Behandlungsdauer:   

• Part A: ca. 4 Monate mit 6 Studienvisiten
• Part B: ca. 8 Monate mit 16 Studienbesuchen

Voraussichtlicher Beginn: Die Studie hat begonnen, aktuell wird Part B durchgeführt

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Pharyngeale Elektrische Stimulation

Studientitel: Pharyngeale Elektrische Stimulation (PES) bei Amyotropher Lateralsklerose: Eine Pilotstudie mit 20 Patienten

Zielgruppe: Patienten mit ALS und mittelschwerer bis schwerer Dysphagie, kein Tracheostoma oder Herzschrittmacher

Behandlungen: Randomisierte Zuordnung in eine der beiden Gruppen:

1) Experimentelle Intervention: PES an 3 aufeinanderfolgenden Tagen für jeweils 10 Minuten pro Tag + Logopädische Therapie an 3 aufeinanderfolgenden Tagen

2) Kontrollgruppe: Logopädische Therapie an 3 aufeinanderfolgenden Tagen

Studienziel: Es soll untersucht werden, ob sich das Aspirationsrisiko von Patienten, die die PES erhalten, im Vergleich zu einer Kontrollgruppe verringert.

Studiendauer: 3 Monate: PES + Logopädie bzw. Logopädie an den Tagen 1-3 (stationär), Nachuntersuchungen (FEES) an den Tagen 4, 7, 21 und 90 (ambulant)

Beginn: ab sofort

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Masitinib (Phase-3-Studie)

Studientitel: Eine prospektive, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, parallelgruppen, Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von Masitinib in Kombination mit Riluzol versus Placebo in Kombination mit Riluzol bei der Behandlung von Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Therapiesubstanz:      Gruppe 1: Masitinib 4,5 mg/kg/Tag

                                   Gruppe 2: Masitinib 6,0 mg/kg/Tag

                                   Gruppe 3: Placebo 6,0 mg/kg/Tag

                                   Gruppe1:Gruppe2:Gruppe3 im Verhältnis 1:1:1

Studienziel: Masitinib soll eine vielfältige Neuroprotektion sowohl im ZNS als auch im PNS durch selektive Kinase-Inhibition ausüben, die die Funktionalität verschiedener Zellen moduliert, die an der ALS-Pathogenese beteiligt sind.

Behandlungsdauer: 60 Wochen, 48-wöchige Behandlungsphase mit 20 Terminen im Studienzentrum.

Voraussichtlicher Beginn: 2. Quartal 2020

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REFALS (Phase-3-Studie)

Studientitel: Auswirkungen des oral verabreichten Levosimendan (ODM-109) auf die Atemfunktion bei Patienten mit ALS. Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, Parallelgruppen, multizentrische Studie.

Therapiesubstanz:     Levosimendan 1-2 mg/Tag

            Kontrolle: Placebo 1 Kps./Tag

            Levosimendan 1-2 mg/Tag oder Placebo im Verhältnis 2:1

Studienziel: Troponinaktivator, der für die Behandlung der Herzinsuffizienz zugelassen ist und in vorherigen Studien einen positiven Effekt auf die Atemmuskulatur gezeigt hat.

Behandlungsdauer:  ca. 51 - 52 Wochen, (48-wöchige Behandlungsphase mit 1-2 mg /Tag je nach Verträglichkeit (HR in 12-lead ECG), mit 10 Studienbesuchen und 3 Telefonkontakten

Behandlungsbeginn: Einschluss nicht mehr möglich

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Arimoclomol (Phase-3-Studie)

Studientitel: Eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie mit Arimoclomol bei Amyotropher Lateralsklerose

Therapiesubstanz:     Arimoclomol 400 mg 3x/Tag (nach Verträglichkeit kann auf 200 mg 3x/Tag reduziert werden)

            Kontrolle: Placebo 2 Kps. 3x/Tag

            Arimoclomol 1200 mg/Tag oder Placebo im Verhältnis 1:1

Studienziel: Ziel ist es, das Fortschreiten der Erkrankung durch neuroprotektive, bzw. verlaufsmodifizierende Wirkung zu verlangsamen. Arimoclomol stimuliert eine erhöhte Produktion von Hitzeschockproteinen in der Zelle, um die Zelle vor Toxizität durch Protien-Fehlfaltungen zu schützen.

Behandlungsdauer: 76 Wochen, Behandlungsphase mit 10 Studienbesuchen und 10 Telefonkontakten, anschließend Open-label Phase.

Voraussichtlicher Beginn: Einschluss nicht mehr möglich

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Graduate-Studie

Studientitel: multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase III-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Gantenerumab bei Patienten mit Alzheimerkrankheit im Frühstadium untersucht

Therapiesubstanz: vollhumaner Antikörper gegen ß-Amyloid, alle 2-4 Wochen als s.c.-Spritze verabreicht

Zielgruppe:
•    Alter zwischen 50 und 90 Jahre alt
•    Patienten mit leichter Alzheimer-Demenz oder leichter kognitiver Beeinträchtigung
•    vorhandene Bezugsperson
•    Kein Schlaganfall in der Vorgeschichte oder andere schwere Erkrankung

Studienziel: Es soll eine mögliche Verzögerung der Progression der Erkrankung untersucht werden.

Behandlungsdauer: 2 Jahre mit Verlängerungsoption

Beginn: ab sofort

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TANGO-Studie

Studientitel: randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte Studie mit Parallelgruppen, die die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BIIB092 bei Patienten mit Alzheimerkrankheit im Frühstadium untersucht

Therapiesubstanz: humanisierter monoklonaler IgG 4 Antikörper, der an das extrazelluläre TAU-Protein bindet und alle 4 Wochen als Kurzinfusion verabreicht wird.

Zielgruppe:
•    Alter zwischen 50 und 80 Jahre
•    Patienten mit leichter Alzheimer-Demenz oder leichter kognitiver Beeinträchtigung
•    vorhandene Bezugsperson
•    Kein Schlaganfall in der Vorgeschichte oder andere schwere Erkrankung

Studienziel: Es soll eine mögliche Verzögerung der Progression der Erkrankung untersucht werden.

Behandlungsdauer: 1,5 Jahre mit Verlängerungsoption

Beginn: ab sofort

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IONIS-Studie

Studientitel: randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte Phase I-Studie, die die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik steigender Dosierungen von ISIS814907 bei intrathekaler Gabe bei Patienten mit leichter Alzheimerkrankheit untersucht

Therapiesubstanz: Antisense-Oligonukleotide der mRNA, die das Tau-Protein encodiert

Zielgruppe:
•    Alter zwischen 50 und 74 Jahre alt
•    Patienten mit leichter Alzheimer-Demenz oder leichter kognitiver Beeinträchtigung
•    vorhandene Bezugsperson
•    Kein Schlaganfall in der Vorgeschichte oder andere schwere Erkrankung

Behandlungsdauer: 3 Monate

Beginn: ab sofort

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IONIS 443139-CS1

Art der Studie: Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Medikamentenstudie

Ziel: Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit

Sponsor: IONIS

Prüfmedikament: IONIS 443139

Phase: Phase II

Zielgruppe: Personen mit der Huntington-Krankheit im frühen Stadion

Anzahl der Visiten: 18 (innerhalb eines Zeitraums von etwa 9 Monaten)

Eudra-CT No: 2015-000381-66

Stand der Rekrutierung: Rekrutierung abgeschlossen

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Enroll-HD study

Art der Studie: Beobachtungsstudie

Ziel: Erfassung von Daten zur Erforschung der Huntington-Krankheit

Sponsor: CHDI-Stiftung

Zielgruppe:     Personen     

• -mit der Huntington-Krankheit
• -die aus einer Familie mit der Huntington-Krankheit stammen
• -die nicht aus einer Familie mit der Huntington-Krankheit
• stammen und nicht das Huntington-Gen tragen (Kontrollperson)

Anzahl der Visiten: Eine Visite pro Jahr

Stand der Rekrutierung: Einschluss in die Studie jeder Zeit möglich

Studie: ARPEGGIO

Studientitel: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der oralen Einnahme von Laquinimod (0,6mg oder 1,5mg) einmal täglich bei Patienten mit primär progredienter multipler Sklerose.

Therapiesubstanz: Laquinimod 0,6 mg, 1,5 mg gegen Placebo

Zielgruppe: Patienten mit primär progredienter multipler Sklerose (PPMS) zwischen 25 und 55 Jahren

Studienziel: Der Zweck dieser Prüfung besteht darin herauszufinden, ob eine Behandlung mit Laquinimod wirksam ist, den Verlust von Hirnvolumen zu verringern und das Fortschreiten der MS zu verlangsamen.

Behandlungsdauer: 1,5 bis 2,5 Jahre

Beginn: Rekrutierung abgeschlossen

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Studie: AC-058B301

Studientitel: Multizentrische, randomisierte Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit zwischen Ponesimod und Teriflunomid bei Patienten mit einer schubförmig verlaufenden Multiples Sklerose zu vergleichen.

Therapiesubstanz: Ponesimod 20 mg vs. Teriflunomid 14 mg

Zielgruppe: Patienten mit einer schubförmig verlaufenden MS (RMS) zwischen 18 und 55 Jahren

Studienziel:  Ponesimod verhindert, dass T- und B-Zellen die Lymphknoten verlassen und somit  MS-typische Entzündungsprozesse auslösen. Es wird erwartet ein Fortschreiten der Erkrankung  zu verhindern

Behandlungsdauer: 3 Jahre

Beginn: Rekrutierung abgeschlossen

P2B0001/003

Studientitel: Eine 12-wöchige, multizentrische, multinationale, randomisierte, doppelblinde Doppel-Dummy-Parallelgruppenstudie der Phase III zur Bestimmung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von P2B001 einmal täglich im Vergleich zu seinen Einzelbestandteilen bei Patienten mit früh einsetzendem Morbus Parkinson und einem Kalibrierungsarm mit Pramipexol ER

Therapiesubstanz: P2B001

Zielgruppe: Parkinson-Patienten im Frühstadium

Studienziel: Verbesserung der Parkinson-Symptomatik im Frühstadium

Behandlungsdauer: 12 Wochen

Beginn: September 2018

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CTH-302

Studientitel: An open-label, randomized, crossover trial utilizing a single-blinded rater to evaluate APL-130277 compared to s.c. Apomorphine in Levodopa responsive subjects with Parkinson´s disease complicated by motor fluctuations

Therapiesubstanz: APL-130277

Zielgruppe: Parkinson-Patienten mit Motorfluktuationen unter Levodopa-Behandlung

Studienziel: Verbesserung der Parkinson-Symptomatik mit Wirkfluktuationen

Behandlungsdauer: ca. 4 Monate

Beginn: September 2018

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• Guideline for good clinical practice E6(R2), EMA/CHMP/ICH/135/1995
   
• Arzneimittelgesetz
   
• Verordnung über die Anwendung der Guten Klinischen Praxis bei der Durchführung von klinischen Prüfungen mit Arzneimitteln zur Anwendung am Menschen
   
• Medizinproduktegesetz
   
• Verordnung über klinische Prüfungen von Medizinprodukten
   
• Verordnung über Medizinprodukte
   
• Verordnung über die Erfassung, Bewertung und Abwehr von Risiken bei Medizinprodukten
   
• Gesetz zum Schutz vor der schädlichen Wirkung ionisierender Strahlung
   

• Verordnung zum Schutz vor der schädlichen Wirkung ionisierender Strahlung
   
• Gesetz über die friedliche Verwendung der Kernenergie und den Schutz gegen ihre Gefahren

• Weiterleitung zur German ALS Study Group: hier