Our research in Hematology and Oncology focuses on understanding the pathophysiology of pediatric cancers, particularly acute leukemia and rare pediatric malignancies such as myelodysplastic syndrome (MDS), juvenile myelomonocytic leukemia (JMML), and brain tumors. We also investigate genetic predispositions to MDS/leukemia and other rare disorders affecting hematopoiesis and erythropoiesis.

A central theme of our work is the role of cell death (apoptosis) signaling in these diseases. Using a broad range of preclinical models, we aim to develop novel therapies, overcome treatment resistance, and identify prognostic markers. Through collaborations with the European Working Group of MDS in Childhood (EWOG-MDS; ewog-mds-saa.org), the BMBF-funded MyPred consortium (Predisposition to Myeloid Neoplasms; mypred.de), and the international GATA2 Deficiency Network (gata2project.eu), we contribute to improved clinical characterization of these rare disorders and help advance patient care.

In the field of Stem Cell Transplantation and Immunology, our teams have played a pioneering role in developing blood stem cell and bone marrow transplantation techniques and in identifying the genetic basis of several forms of severe combined immunodeficiency (SCID). In the early 1970s, one of the first pediatric bone marrow transplants in Europe was performed at our hospital. Since then, we have introduced innovative therapies, including haploidentical stem cell transplantation, cell-based immunotherapies, and—most recently—radioimmunotherapy-based conditioning to reduce toxicity in the treatment of SCID, congenital hematological disorders, and leukemias. Our group at Ulm University is also part of the national network for primary immunodeficiencies.

The research areas of the Division of Pediatric Endocrinology and Diabetes include development and disturbances of the endocrine system, endocrine regulation of body weight and diabetes mellitus type 1 and type 2. The main focus of research projects lays in diseases going along with alterations in adipose tissue mass and function such as obesity and lipodystrophies and their comorbidities. On one hand the aim is to identify the underlying pathophysiology on the genetic, molecular, cellular, organ and systemic level. On the other hand, in clinical studies novel treatment options are evaluated.

The research of the Neonatology and Pediatric Intensive Care Section is dedicated to clinical studies related to primary care of neonates and preterm infants. Our center participates in a number of multicenter randomized trials, including the coordination of a European multicenter study on the use of inhalative NO treatment, and has initiated a study on permissive hypercapnia in very immature preterm infants.

The Division of Social Pediatrics and Child Neurology is a leading center for research into genetic neuromuscular and neurodegenerative diseases. The focus is on the discovery of disease-​​causing genes, particularly in muscular dystrophies, myopathies and brain malformations.

Unsere Forschung in der Hämatologie und Onkologie widmet sich dem Verständnis der Pathophysiologie pädiatrischer Krebserkrankungen, mit Schwerpunkt auf akuter Leukämie, seltenen pädiatrischen Malignomen wie dem myelodysplastischen Syndrom (MDS), der juvenilen myelomonozytären Leukämie (JMML) und Hirntumoren. Darüber hinaus untersuchen wir die genetische Prädisposition für MDS/Leukämie sowie andere seltene Defekte der Hämatopoese und Erythropoese. Im Zentrum unserer Forschung steht die Rolle der Signalwege des programmierten Zelltods (Apoptose) bei diesen Erkrankungen. Aufbauend auf verschiedenen präklinischen Modellsystemen verfolgen wir das Ziel, neue Therapien zu entwickeln, Therapieresistenzen zu überwinden und prognostische Faktoren zu identifizieren. Innerhalb der European Working Group of MDS in Childhood (EWOG-MDS; ewog-mds-saa.org), der vom BMBF geförderten Gruppe MyPred (Predisposition to Myeloid Neoplasms; www.mypred.de) und des internationalen Konsortiums für GATA2-Defizienz (https://gata2project.eu/) tragen wir zu einer besseren klinischen Charakterisierung dieser seltenen Erkrankungen bei und verbessern die Patientenversorgung. 

Im Bereich der Stammzelltransplantation und Immunologie haben unsere Arbeitsgruppen maßgeblich zur Entwicklung von Blutstammzell- und Knochenmarktransplantationen beigetragen und die genetischen Ursachen mehrerer Formen schwerer kombinierter Immundefekte (SCID) charakterisiert. In den frühen siebziger Jahren wurde an unserem Krankenhaus eine der ersten Knochenmarktransplantationen bei Kindern in Europa durchgeführt. Seither wurden neuartige Therapien entwickelt, wie haploidentische Stammzelltransplantationen, zellbasierte Immuntherapien und zuletzt radioimmuntherapiegestützte Konditionierungen zur Reduktion der Toxizität bei der Behandlung schwerer kombinierter Immundefekte, angeborener hämatologischer Erkrankungen und Leukämien. Die Arbeitsgruppe der Universität Ulm ist Teil des bundesweiten Netzwerks für primäre Immundefekte.

Die Forschungsbereiche der Abteilung für Pädiatrische Endokrinologie und Diabetologie umfassen die Entwicklung und Störungen des endokrinen Systems, die endokrine Regulation des Körpergewichts sowie Diabetes mellitus Typ 1 und Typ 2. Der Schwerpunkt der Forschungsprojekte liegt auf Erkrankungen, die mit Veränderungen der Fettgewebsmasse und -funktion wie Adipositas und Lipodystrophien sowie deren Begleiterkrankungen einhergehen. Ziel ist es einerseits, die zugrunde liegende Pathophysiologie auf genetischer, molekularer, zellulärer, Organ- und Systemebene zu identifizieren, und andererseits in klinischen Studien neue Therapieoptionen zu evaluieren.

Die Forschung der Sektion Neonatologie und Pädiatrische Intensivmedizin widmet sich klinischen Studien zur Primärversorgung von Neugeborenen und Frühgeborenen. Unser Zentrum beteiligt sich an einer Reihe multizentrischer randomisierter Studien, darunter die Koordination einer europäischen multizentrischen Studie zur Anwendung der inhalativen NO-Therapie, und hat eine Studie zur permissiven Hyperkapnie bei sehr unreifen Frühgeborenen initiiert.

Die Abteilung für Sozialpädiatrie und Kinderneurologie ist ein führendes Zentrum für die Erforschung genetischer neuromuskulärer und neurodegenerativer Erkrankungen. Der Fokus liegt auf der Entdeckung krankheitsverursachender Gene, insbesondere bei Muskeldystrophien, Myopathien und Hirnfehlbildungen.

Bibliography

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Research Reports

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• 2011-2014 (in English only)
• 2006-2010 (Deutsch / in German only)

Link to groups: DZKJ Team - dzkj.org

Prof. Dr. med. Dr. h.c. Klaus-Michael Debatin; Standortdirektor

Prof. Dr. med. Martin Wabitsch; Stv. Standortdirektor

PD Dr. Marcin Lyszkiewicz; Projektpersonal (wissenschaftlich), Candidate-PI

Prof. Dr. Miriam Erlacher; Candidate-PI     

Prof. Dr. med. Holger Cario; PI

Prof. Dr. med. Sebahattin Cirak; PI

PD Dr. med. Kerstin Felgentreff; PI

Prof. Dr. rer. nat. Pamela Fischer-Posovszky; PI

Prof. Dr. med. Manfred Hönig; PI

Prof. Dr. med. Ansgar Schulz; PI

Prof. Dr. rer. nat. Gudrun Strauß; PI